ÉTUDE COMPARATIVE ENTRE L¿¿IL DROIT ET L¿¿IL GAUCHE À DOUBLE INSU, RANDOMISÉE ET CONTRÔLÉE PAR PLACEBO, VISANT À ÉVALUER L¿EFFICACITÉ, L¿INNOCUITÉ ET LA TOLÉRABILITÉ DE SEPOFARSEN CHEZ LES SUJETS ATTEINTS D¿AMAUROSE CONGÉNITALE DE LEBER EN RAISON DE LA…

Dernière mise à jour :
2026-09-12
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Aperçu

Titre officiel du protocole :

ÉTUDE COMPARATIVE ENTRE L¿¿IL DROIT ET L¿¿IL GAUCHE À DOUBLE INSU, RANDOMISÉE ET CONTRÔLÉE PAR PLACEBO, VISANT À ÉVALUER L¿EFFICACITÉ, L¿INNOCUITÉ ET LA TOLÉRABILITÉ DE SEPOFARSEN CHEZ LES SUJETS ATTEINTS D¿AMAUROSE CONGÉNITALE DE LEBER EN RAISON DE LA MUTATION C.2991+1655A>G (P.CYS998X) DANS LE GÈNE CEP290

Intervention/traitement :
SEPOFARSEN (QR-110)
Condition médicale :
L'AMAUROSE CONGÉNITALE DE LEBER (ACL)
Code d’identification :
SB-110-007
Numéro de contrôle :
292594
Statut :
Recrutement actif
Approbation :
19 décembre 2024
Phase de l'essai :
Phase 3
Pour en savoir plus :
ClinicalTrials.gov - NCT06891443
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Admissibilité

Sexe : TOUS
Âge
6 Ans et plus
Volontaires sains acceptés : Non

Coordonnées et lieux

Personnes-ressources
Nom
Sepul Bio Patient Advocacy Director
Rôle
CONTACT
Téléphone :
+31 617060791
Nom
Sepul Bio Chief Medical Officer
Rôle
CONTACT
Promoteur
LABORATOIRES THEA

Lieux

Alberta

University of Alberta
Edmonton, Alberta, T6G 2C8
Recrutement actif

Ontario

The Hospital for Sick Children - SickKids
Toronto, Ontario, M5G 2L3
Recrutement actif
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