Étude de la thérapie génique SGT-003 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (INSPIRE DUCHENNE)

Dernière mise à jour :
2026-09-26
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Aperçu

Titre officiel du protocole :

UNE ÉTUDE DE PHASE 1/2, MULTICENTRIQUE, OUVERTE, VISANT À ÉTUDIER L'INNOCUITÉ, LA TOLÉRABILITÉ ET L'EFFICACITÉ D'UNE DOSE UNIQUE INTRAVEINEUSE DE SGT-003 CHEZ DES HOMMES ATTEINTS DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE

Intervention/traitement :
SGT-003
Condition médicale :
DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE
Code d’identification :
SGT-003-101
Numéro de contrôle :
285259
Statut :
Recrutement actif
Approbation :
3 mai 2024
Phase de l'essai :
Phase 1, Phase 2
Pour en savoir plus :
ClinicalTrials.gov - NCT06138639
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Admissibilité

Sexe : MÂLE
Âge
De 0 Ans à 17 Ans
Volontaires sains acceptés : Non

Coordonnées et lieux

Personnes-ressources
Nom
Solid Bio Clinical Trials
Rôle
CONTACT
Téléphone :
617-337-4680
Promoteur
SOLID BIOSCIENCES, INC.

Lieux

Ontario

The Hospital for Sick Children
Toronto, Ontario, M5G 0A4
Recrutement actif
Nom
Ana Stosic
Rôle
CONTACT
Téléphone :
416-648-6831
Nom
Hernan Gonorazky, MD
Rôle
PRINCIPAL_INVESTIGATOR
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