ATTUNE : Étude visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ion440 administré par voie intrathécale chez les participants atteints du syndrome de duplication (SMD) de la protéine liante 2 du CpG méthyle …

Dernière mise à jour :
2026-07-18
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Aperçu

Titre officiel du protocole :

ÉTUDE DE PHASE 1-2, À DOSE ASCENDANTE MULTIPLE CONTRÔLÉE PAR SHAM, À DOUBLE INSU VISANT À ÉVALUER L'INNOCUITÉ, LA TOLÉRABILITÉ, LA PHARMACOCINÉTIQUE ET LA PHARMACODYNAMIQUE DE L¿ION440 ADMINISTRÉ PAR VOIE INTRATHÉCALE CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS DE SYNDROME DE DUPLICATION MECP2

Intervention/traitement :
ION440
Condition médicale :
DUPLICATION DU GÈNE MECP2
Code d’identification :
ION440-CS1
Numéro de contrôle :
284564
Statut :
Recrutement actif
Approbation :
28 mars 2024
Phase de l'essai :
Phase 1, Phase 2
Pour en savoir plus :
ClinicalTrials.gov - NCT06430385
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Admissibilité

Sexe : MÂLE
Âge
De 2 Ans à 65 Ans
Volontaires sains acceptés : Non

Coordonnées et lieux

Personnes-ressources
Nom
Ionis Pharmaceuticals
Rôle
CONTACT
Téléphone :
(844) 779-1497
Promoteur
IONIS PHARMACEUTICALS INC
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