Une étude de PGN-EDO51 chez les participants atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne pouvant exercer un traitement de 51-Skipping

Dernière mise à jour :
2026-09-26
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Aperçu

Titre officiel du protocole :

ÉTUDE DE PHASE 2, OUVERTE, À DOSES MULTIPLES CROISSANTES, DU PGN-EDO51 AVEC UNE EXTENSION À LONG-TERME CHEZ DES PARTICIPANTS ATTEINTS DE DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE POUVANT BÉNÉFICIER D'UN TRAITEMENT PAR SAUT DE L'EXON 51 (CONNECT1-EDO51)

Intervention/traitement :
PGN-EDO51
Condition médicale :
DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE
Code d’identification :
PGN-EDO51-102
Numéro de contrôle :
274331
Statut :
Fermé
Approbation :
12 mai 2023
Phase de l'essai :
Phase 2
Pour en savoir plus :
ClinicalTrials.gov - NCT06079736
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Admissibilité

Sexe : MÂLE
Âge
De 6 Ans à 16 Ans
Volontaires sains acceptés : Non

Coordonnées et lieux

Personnes-ressources
Promoteur
PEPGEN INC.

Lieux

Colombie-Britannique

British Columbia Children's Hospital
Vancouver, Colombie-Britannique, V6H1G9

New Brunswick

Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
Fredericton, New Brunswick, E3B0C7

Ontario

Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO)
Ottawa, Ontario, K1H8L1
The Hospital for Sick Children (SickKids)
Toronto, Ontario, M5G0A4

Québec

CHU de Québec
Quebec, Québec, G1V4G2
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