EDIT-301 pour la transplantation de cellules souches hématopoïétiques autologues (TCS) chez les participants ayant une bêta-thalassémie transfusionnelle (TDT)

Dernière mise à jour :
2026-07-18
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Aperçu

Titre officiel du protocole :

ÉTUDE MULTICENTRIQUE VISANT À ÉVALUER L¿INNOCUITÉ, LA TOLÉRABILITÉ ET L¿EFFICACITÉ D¿UNE DOSE UNIQUE DE CELLULES SOUCHES ET DE CELLULES PROGÉNITRICES AUTOLOGUES HÉMATOPOÏÉTIQUES HUMAINES À CD-34 MODIFIÉES GÉNÉTIQUEMENT DE GROUPEMENTS D¿ÉLÉMENTS PALINDROMIQUES ET D¿ESPACEURS (MODIFICATION 301) DANS LA BÊTA-THALASSÉMIE NÉCESSITANT DES TRANSFUSIONS

Intervention/traitement :
EDIT-301 / MOZOBIL / FILGRASTIM
Condition médicale :
THALASSÉMIE DÉPENDANTE À LA TRANSFUSION
Code d’identification :
EDIT 301-BTHAL-001
Numéro de contrôle :
262328
Statut :
Actif, non en recrutement
Approbation :
6 avril 2022
Phase de l'essai :
Phase 1, Phase 2
Pour en savoir plus :
ClinicalTrials.gov - NCT05444894
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Admissibilité

Sexe : TOUS
Âge
De 18 Ans à 35 Ans
Volontaires sains acceptés : Non

Coordonnées et lieux

Personnes-ressources
Promoteur
EDITAS MEDICINE, INC.

Lieux

Ontario

Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
Toronto, Ontario, M5G 2M9
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