Une étude de phase 1/2/3 de la thérapie génique TSHA-102 chez les femmes atteintes du syndrome de Rett (étude pivotale REVEAL)

Dernière mise à jour :
2026-07-25
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Aperçu

Titre officiel du protocole :

ÉTUDE D¿ESCALADE DE LA DOSE SUIVIE D¿UNE EXPANSION DE LA DOSE, AVEC ÉTIQUETAGE EN CLAIR ET À RÉPARTITION ALÉATOIRE, DE L¿INNOCUITÉ ET DE L¿EFFICACITÉ PRÉLIMINAIRE D¿UNE SEULE ADMINISTRATION INTRATHÉCALE DE TSHA-102, UNE THÉRAPIE GÉNIQUE LIVRÉE PAR LE VECTEUR VIRAL AAV9, POUR LE TRAITEMENT DE FEMMES ADULTES ATTEINTES DU SYNDROME DE RETT

Intervention/traitement :
TSHA-102 / PREDNISOLONE
Condition médicale :
SYNDROME DE RETT
Code d’identification :
TSHA-102-CL-101
Numéro de contrôle :
261844
Statut :
Actif, non en recrutement
Approbation :
25 mars 2022
Phase de l'essai :
Phase 3
Pour en savoir plus :
ClinicalTrials.gov - NCT05606614
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Admissibilité

Sexe : FEMELLE
Âge
De 6 Ans à 21 Ans
Volontaires sains acceptés : Non

Coordonnées et lieux

Personnes-ressources
Nom
Taysha Gene Therapies Medical Information
Rôle
CONTACT
Téléphone :
833-489-8742
Promoteur
TAYSHA GENE THERAPIES INC.

Lieux

Québec

CHU St. Justine
Montreal, Québec
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