Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du CTX001 chez les participants pédiatriques ayant une β-thalassémie transfusionnelle (TDT)

Dernière mise à jour :
2026-07-18
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Aperçu

Titre officiel du protocole :

ÉTUDE DE PHASE III VISANT À ÉVALUER L¿INNOCUITÉ ET L¿EFFICACITÉ D¿UNE DOSE UNIQUE DE CTX001 CHEZ DES SUJETS PÉDIATRIQUES DÉPENDANT DE TRANSFUSIONS - THALASSÉMIE

Intervention/traitement :
EXAGAMGLOGENE AUTOTEMCEL (CTX001) / BUSULFAN / PLERIXAFOR
Condition médicale :
THALASSÉMIE DÉPENDANTE À LA TRANSFUSION
Code d’identification :
CTX001-141
Numéro de contrôle :
256347
Statut :
Actif, non en recrutement
Approbation :
28 octobre 2021
Phase de l'essai :
Phase 3
Pour en savoir plus :
ClinicalTrials.gov - NCT05356195
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Admissibilité

Sexe : TOUS
Âge
De 2 Ans à 11 Ans
Volontaires sains acceptés : Non

Coordonnées et lieux

Personnes-ressources
Promoteur
VERTEX PHARMACEUTICALS (CANADA) INCORPORATED

Lieux

Hospital for Sick Children - Hematology
Toronto
Recrutement actif
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