Étude pré-symptomatique de l'onasemnogène intraveineux Abeparvovec-xioi dans l'atrophie musculaire spinale (AMS) chez les patients ayant plusieurs copies de MSN2

Dernière mise à jour :
2026-07-11
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Aperçu

Titre officiel du protocole :

ÉTUDE GLOBALE D'UNE DOSE UNIQUE D'AVXS-101 DÉLIVRÉE À DES NOURRISSONS SOUFFRANT D'AMYOTROPHIE SPINALE DIAGNOSTIQUÉE GÉNÉTIQUEMENT ET PRÉSYMPTÔMATIQUE AVEC DES COPIES MULTIPLES DE SMN2.

Intervention/traitement :
AVXS-101
Condition médicale :
AMYOTROPHIE SPINALE
Code d’identification :
AVXS-101-CL-304
Numéro de contrôle :
216023
Statut :
Fermé
Approbation :
31 mai 2018
Date de fin :
Phase de l'essai :
Phase 3
Pour en savoir plus :
ClinicalTrials.gov - NCT03505099
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Admissibilité

Sexe : TOUS
Âge
De la naissance à 42 Jours
Volontaires sains acceptés : Non

Coordonnées et lieux

Personnes-ressources
Nom
EMEA Medical Information
Organization
Novartis Gene Therapies EU Limited
Téléphone :
+353 (1) 566-2364
Promoteur
AVEXIS, INC

Lieux

Ontario

Canada Childrens Hospital of Eastern Ontario
Ottawa, Ontario, K1H8L1

Résultats

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Date de publication :
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