Une étude de thérapie génique pour l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)

Dernière mise à jour :
2026-09-26
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Aperçu

Titre officiel du protocole :

REPLACEMENT DU GÈNE RÉCEPTEUR DES LIPOPROTÉINES DE BASSE DENSITÉ (LDL-R) AAV8-MÉDIÉ CHEZ LES SUJETS ATTEINTS D'HYPERCHOLESTÉROLÉMIE FAMILIALE HOMOZYGOTE (HFHO)

Intervention/traitement :
VECTEUR VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ DE TYPE 8 ENCODANT LE RÉCEPTEUR DE LIPOPROTÉINES DE FAIBLE DENSITÉ (LDL-R) HUMAINE
Condition médicale :
HYPERCHOLESTÉROLÉMIE FAMILIALE HOMOZYGOTE
Code d’identification :
FHGT002
Numéro de contrôle :
199002
Statut :
Fermé
Approbation :
4 novembre 2016
Date de fin :
Phase de l'essai :
Phase 1, Phase 2
Pour en savoir plus :
ClinicalTrials.gov - NCT02651675
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Admissibilité

Sexe : TOUS
Âge
18 Ans et plus
Volontaires sains acceptés : Non

Coordonnées et lieux

Personnes-ressources
Nom
Clinical Development Lead
Organization
Regenxbio Inc.
Téléphone :
240-552-8968
Promoteur
REGENXBIO INC

Lieux

Québec

Montreal location
Montreal, Québec, H1T1C8

Résultats

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Date de publication :
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