Étude d'évaluation de l'efficacité, de l'innocuité et de la pharmacocinétique de Nusinersen (ISIS 396443) chez les nourrissons atteints d'atrophie musculaire spinale (AMS)

Dernière mise à jour :
2026-07-11
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Aperçu

Titre officiel du protocole :

ÉTUDE ÉVALUANT L¿INNOCUITÉ, LA TOLÉRABILITÉ ET LA PHARMACOCINÉTIQUE DE DOSES MULTIPLES D¿ISIS 396443 ADMINISTRÉES PAR VOIE INTRATHÉCALE À DES PATIENTS ATTEINTS D¿AMYOTROPHIE SPINALE INFANTILE

Intervention/traitement :
NUSINERSEN (ISIS 396443)
Condition médicale :
AMYOTROPHIE SPINALE
Code d’identification :
ISIS 396443-CS3A
Numéro de contrôle :
163484
Statut :
Fermé
Approbation :
23 avril 2013
Date de fin :
Phase de l'essai :
Phase 2
Pour en savoir plus :
ClinicalTrials.gov - NCT01839656
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Admissibilité

Sexe : TOUS
Âge
De 21 Jours à 210 Jours
Volontaires sains acceptés : Non

Coordonnées et lieux

Personnes-ressources
Nom
US Biogen Clinical Trial Center
Organization
Biogen
Téléphone :
866-633-4636
Promoteur
IONIS PHARMACEUTICALS INC

Lieux

Ontario

The Hospital for Sick Children (SickKids)
Toronto, Ontario, M5G 1X8

Résultats

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Date de publication :
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